基因编辑新突破：CRISPR技术成功治愈遗传性眼疾

中山大学眼科中心团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功治愈了首例Leber先天性黑蒙症患者。这一成果发表在《新英格兰医学杂志》上，标志着基因治疗进入临床应用阶段。

Leber先天性黑蒙症是一种罕见的遗传性眼病，由CEP290基因突变引起。患者通常在出生后不久即失明。研究团队设计了一种新型的CRISPR系统，能够精确修复突变基因而不影响其他基因。

“我们通过视网膜下注射的方式，将基因编辑工具递送到患者视网膜细胞中，”项目负责人刘教授介绍，”术后三个月，患者的视力有了显著改善。”

这一突破为其他遗传性疾病的治疗提供了新思路。中国国家药监局已批准开展针对血友病、地中海贫血等疾病的基因治疗临床试验。

中国科技部已将基因编辑技术列为”十四五”重点研发计划，计划投入30亿元支持相关研究和产业化。